Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

SIOPEL 4 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité d’une chimiothérapie néoadjuvante intensifiée, chez des patients jeunes ayant un hépatoblastome de haut risque. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’une chimiothérapie intensifiée, préliminaire à une chirurgie, chez des patients jeunes ayant un hépatoblastome de haut risque. Les patients recevront tout d'abord une chimiothérapie avec des perfusions de cisplatine toutes les semaines pendant neuf semaines et des perfusions de doxorubicine deux jours de suite toutes les quatre semaines. A l’issue de la chimiothérapie, les patients dont la tumeur ne peut être réséquée recevront une nouvelle chimiothérapie avec une perfusion de carboplatine associée à trois perfusions de doxorubicine (réparties sur trois jours consécutifs). Ces traitements seront répétés trois semaines après la première perfusion. Les patients dont la tumeur est résécable auront une chirurgie de résection complète de la tumeur, suivie éventuellement d’une greffe de foie. Suite à l'opération, les patients recevront une chimiothérapie comprenant une perfusion de carboplatine, toutes les 3 semaines et une perfusion de doxorubicine deux jours de suite toutes les 3 semaines. Ce traitement sera répété jusqu’à 3 cures. Les patients seront suivis tous les 2-3 mois pendant 2 ans, puis tous les 6 mois pendant 2 ans.

• Pays France,
• Organes Primitif du foie,
• Spécialités Chimiothérapie, Chirurgie, Pédiatrie,

Étude AZA-JMML-001 : étude de phase 2 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sureté d’emploi et l’activité de l’azacitidine et comparant l’azacitidine aux contrôles historiques chez des enfants ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisé par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse (MO). Les cellules sanguines immatures, appelées blastes s’accumulent dans la MO et le sang et par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains circulants. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. La leucémie myélomonocytaire juvénile est un type rare de cancer du sang qui évolue rapidement s’il n’est pas traité. Elle est causée par des mutations de l’ADN des cellules souches de la MO en croissance et affecte surtout des enfants de moins de six ans. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sureté d’emploi et l’activité d’une chimiothérapie par azacitidine et de la comparer aux contrôles historiques chez des patients pédiatriques ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les patients seront répartis en deux groupes selon leur maladie : Dans le premier groupe, les patients ayant un syndrome myélodysplasique recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Dans le deuxième groupe, les patients ayant une leucémie myélomonocytaire juvénile recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Les patients seront traités pour un minimum de 3 mois et un maximum de 6 mois jusqu’à la greffe ou la progression de la maladie. Le taux de réponse sera évalué à la fin de la troisième cure dans les deux groupes de l’étude. Chaque groupe sera aussi comparé individuellement aux groupes de contrôle historiques en utilisant des données collectées rétrospectivement. Les patients seront suivis pendant 2 ans après la dernière administration du traitement à l’étude. Le suivi ne sera pas arrêté dans le cas où le patient bénéficie d’un nouveau traitement anti-cancéreux ou d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies chroniques,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie, Greffe,

OS 2006 : Essai de phase 3 randomisé évaluant l'efficacité de l'adjonction d'un traitement par zolédronate (Zometa®) au traitement classique associant chimiothérapie et chirurgie, chez des patients, adultes et enfants, ayant un ostéosarcome. [essai clos aux inclusions] Le traitement des ostéosarcomes (tumeurs des os) comporte une chimiothérapie et une chirurgie pour enlever la tumeur. Le but de la chimiothérapie est de faire diminuer la taille de la tumeur, facilitant la chirurgie et d’agir sur des cellules qui auraient diffusé à partir de leur site initial. L’objectif de cet essai est de montrer si l’association d’un médicament, le zolédronate (Zometa®), au traitement habituel permet de diminuer les risques de rechute. Les patients seront traités avant l'opération par une chimiothérapie de 13 semaines suivie de l'exérèse chirurgicale de la tumeur puis après l'opération, par une chimiothérapie de 3 à 6 mois. Au moment de l'inclusion dans l'essai, les patients seront répartis de façon aléatoire entre deux groupes. Dans le premier groupe, les patients recevront 10 perfusions de zolédronate à 4 semaines d'intervalle, 4 avant l'opération et 6 après l'opération. Dans le deuxième groupe, les patients ne recevront pas de zolédronate. Le type de chimiothérapie sera déterminé en fonction de l'âge du malade et du choix des médecins. Après la fin du traitement, cette surveillance comportera des radiographies du thorax tous les 2 à 4 mois pendant 5 ans puis tous les ans jusqu’à 10 ans du diagnostic et une surveillance de l’état local par le chirurgien à une fréquence variable en fonction du type d’opération qui aura été faite.

• Pays France,
• Organes Sarcomes,
• Spécialités Autres (cryothérapie, radiofréquence, homéopathie,...), Pédiatrie,

EPSTSSG NRSTS-2005 :Essai de phase 3 évaluant l’efficacité de différents schémas thérapeutiques associant une chimiothérapie par ifosfamide et doxorubicine, de la radiothérapie et de la chirurgie, chez des patients jeunes ayant un sarcome. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] Phase III study of ifosfamide and doxorubicin hydrochloride, radiotherapy, and/or surgery in patients with localized non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcoma.

• Pays France,
• Organes Sarcomes,
• Spécialités Chimiothérapie, Radiothérapie, Pédiatrie, Chirurgie,

IFOS : Essai pilote évaluant l’analyse métabolomique urinaire comme marqueurs prédictifs de la néphrotoxicité de l’ifosfamide, chez des patients jeunes ayant un rhabdomyosarcome ou un sarcome d’Ewing. L’objectif de cet essai est d’évaluer si l’analyse de certains composants des urines peut être un marqueur prédictif de la dégradation des métaboliques toxiques de l’ifosfamide, chez des patients jeunes traités par ifosfamide. Les patients seront répartis en 2 groupes, selon le type de maladie. Les patients ayant un rhabdomyosarcome recevront une chimiothérapie de type IVA ou IVADo comprenant une perfusion de vincristine, d’actinomycine D et de doxorubicine (IVADo), le premier jour et une perfusion d’ifosfamide et de MESNA, les deux premiers jours ; ces traitements seront répétés toutes les trois semaines, jusqu’à neuf cures. Les patients ayant un sarcome d’Ewing recevront une chimiothérapie de type VIDE comprenant une perfusion de vincristine le premier jour et une perfusion d’adriblastine, d’étoposide, d’ifosfamide et de MESNA, les trois premiers jours; ces traitements seront répétés toutes les trois semaines, jusqu’à six cures. Au cours de l’essai les urines des patients seront recueillies à chaque cure, toutes les 24h, un jour avant le début de chaque cure et jusqu’à 24h après la fin du traitement. Des prélèvements sanguins seront également réalisés régulièrement durant les traitements. Les patients seront suivis tous les ans pendant cinq ans après l’arrêt du traitement.

• Pays France,
• Organes Sarcomes,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

"Chimèrisme et MRD" : Essai de phase 2 étudiant le chimèrisme et la maladie résiduelle TCR/IgH après transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez des patients jeunes ayant une hémopathie maligne. [essai clos aux inclusions] L'objectif de l'étude est d'étudier si des examens biologiques permettraient de détecter de façon précoce une rechute après une greffe de cellules souches hématopoïétiques chez des enfants ayant un cancer du sang. Deux examens seront réalisés : - L'étude de la chimère qui consiste à rechercher la coexistence dans l'organisme de cellules du donneur et de cellules du patient, la greffe ayant pour objectif de remplacer complètement les cellules du sang et de la moelle par celles d'un donneur. Cette analyse se fera grâce à des prélèvements sanguins toutes les 2 semaines après la greffe pendant 6 mois, puis tous les mois pendant les 6 mois suivants et enfin tous les 2 mois pendant la deuxième année suivant la greffe. - L'étude de la maladie résiduelle : la maladie résiduelle correspond à la quantité de cellules leucémiques persistant dans la moelle osseuse après la chimiothérapie. La maladie sera détectée lors des analyses de moelle réalisées avant la greffe, 1 mois, 3 mois et 5 mois après la greffe. En fonction de la présence ou non d'un chimèrisme et/ou de la présence d'une maladie résiduelle, une immunothérapie sera initiée. Elle consistera soit en la diminution du traitement par ciclosporine (Néoral®), médicament administré après une greffe en prévention d'un rejet, soit en la réinjection de cellules du donneur (les lymphocytes) prélevées après la greffe.

• Pays France,
• Organes Tout cancer hématologique,
• Spécialités Immunothérapie - Vaccinothérapie, Pédiatrie, Greffe,